מהם השלבים המרכזיים שעל תרופה לעבור לפני שהיא מאושרת לשימוש ציבורי?

לפני שתרופה מאושרת לשימוש ציבורי, היא צריכה לעבור תהליך ארוך, מדעי ומפוקח בקפדנות, המבטיח את היעילות, הבטיחות והאיכות שלה. מדובר בתהליך בן מספר שלבים רגולטוריים וניסויים קליניים, שנמשך לרוב שנים רבות.

להלן השלבים המרכזיים בדרך לאישור תרופה:

🧪 שלב 1: מחקר פרה-קליני (Preclinical Research)

לפני שניתן לנסות את התרופה בבני אדם, היא נבדקת במעבדה ובעלי חיים כדי להעריך:

• מנגנון פעולה ביוכימי
• רעילות פוטנציאלית
• השפעות על איברים חיוניים
• מינונים ראשוניים בטוחים

🔬 תוצרים עיקריים: נתונים על בטיחות, רעילות, פרמקוקינטיקה (תנועת התרופה בגוף), ופרמקודינמיקה (השפעת התרופה על הגוף).

📄 שלב 2: בקשת IND (Investigational New Drug)

השלב הראשון בפנייה לרשויות הפיקוח (כמו FDA בארה”ב) הוא הגשת בקשה לניסוי בבני אדם (IND Application).
הבקשה כוללת:

• תוצאות המחקרים הפרה-קליניים
• תוכנית הניסוי הקליני
• מידע על הייצור והאיכות

אישור IND מאפשר להתחיל ניסויים קליניים.

🧍‍♀️ שלב 3: ניסויים קליניים (Clinical Trials)

➤ שלב I – בטיחות ומינון

• מבוצע על 20–100 מתנדבים בריאים
• בוחן מינונים בטוחים, תופעות לוואי, וספיגת התרופה בגוף
• מטרת העל: האם התרופה בטוחה לשימוש ראשוני?

➤ שלב II – יעילות ותופעות לוואי

• מבוצע על מאות מטופלים הסובלים מהמחלה
• בודק את יעילות התרופה במינונים שונים
• מזהה תופעות לוואי נפוצות

➤ שלב III – ניסוי מבוקר ורחב היקף

• נערך על אלפי משתתפים
• השוואה לתרופות קיימות או פלצבו
• איסוף נתונים מקיפים על יעילות ובטיחות ארוכת טווח

שלב זה מהווה בסיס קריטי להחלטת הרגולטור אם לאשר את התרופה.

📝 שלב 4: הגשת NDA / MAA (בקשה לאישור שיווק)

אם תוצאות שלב III חיוביות, מגישים לרשויות הבקשה הרשמית לאישור שיווק:

• NDA (New Drug Application) – בארה”ב
• MAA (Marketing Authorization Application) – באירופה
• כוללת את כל הנתונים מהשלבים הקודמים, פרוטוקולי ייצור, תוויות התרופה והאריזה.

✅ שלב 5: הערכת הרשויות ואישור

• רשויות כמו ה־FDA, EMA או משרד הבריאות המקומי בוחנות לעומק את הנתונים.
• הן עשויות לבקש מידע נוסף, לבצע ביקורות ייצור, או לערוך ועדות מומחים.

אם התרופה עומדת בכל הקריטריונים – היא תאושר לשיווק.

📊 שלב 6: מעקב לאחר אישור – שלב IV (Post-Marketing Surveillance)

גם לאחר שהתרופה כבר נמכרת לציבור, ממשיכים לעקוב אחרי:

• תופעות לוואי נדירות
• בעיות בטיחות בטווח הארוך
• שימושים חדשים שלא נבדקו

התרופה עשויה להיעצר, להישלל או להיות מוגבלת – בהתאם לממצאים מהשטח.

🧠 לסיכום: